[先端医学研究所公開セミナー] ミトコンドリア病の解析方法の開発、原因遺 伝子の同定、メカニズムの解明、臨床試験、 医師主導型治験、保険薬承認へ:30年の歩み

<演者> 細胞生物学部門  太田 成男 先生
<日時> 2016.7.28(木)15:00~16:00
<場所> 武蔵小杉病院 C館1F 会議室

<要旨> ミトコンドリア異常症が体系化されたのは約30年前であり、 従来の疾患とは性質を異にする点が多く、ミトコンドリア 病の解析方法の開発が必要であった。1990年にミトコンドリ ア病の病型のひとつであるMELASの原因変異遺伝子を同定し た(自治医科大学時代)。本学に移ってからミトコンドリア tRNA-Leu(UUR)の第3コドンに対応する塩基にタウリンの修 飾が欠損している事がMELASの原因である事を2000年に解明 した。さらに、タウリン大量投与によりミトコンドリア機能 改善することを培養細胞で明らかにし、臨床試験が始められ、 医師主導型治験が2015年1月に終了した。得体のしれない 病に立ち向かって30年。世界初の改善薬の保険薬としての 承認が間近である。